什么是生长激素

生长激素（growth hormone，GH）是由垂体前叶分泌的肽类激素，主要功能是促进骨骼、肌肉和内脏器官的生长。生长激素通过刺激肝脏产生胰岛素样生长因子-1（IGF-1）发挥促生长作用，IGF-1直接作用于骨骺软骨细胞，促进骨骼纵向生长。

生长激素呈脉冲式分泌——在一天中大部分时间处于低水平，在深睡眠、运动后、低血糖等刺激下出现分泌峰值。这种脉冲式分泌特征意味着随机抽血测得的生长激素水平不能反映垂体的真实分泌能力，需要通过激发试验来评估。

重组人生长激素（rhGH）

重组人生长激素（recombinant human growth hormone，rhGH）是通过基因工程技术生产的生长激素，其分子结构与人体天然生长激素一致。rhGH是目前生长激素缺乏症替代干预的规范用药。

适应证

rhGH的规范使用需要明确的适应证，由内分泌科医生根据系统评估结果决定：

生长激素缺乏症（GHD）：经两种不同机制药物的生长激素激发试验确认，峰值均低于10ng/mL。这是rhGH替代干预的核心适应证。

特发性矮小（ISS）：身高低于同年龄同性别第3百分位（P3），但生长激素激发试验峰值正常，无系统性疾病、染色体异常或内分泌疾病。rhGH用于ISS属于适应证范围内使用，但决策需要综合考量预期改善幅度、治疗成本和心理影响等因素。

特纳综合征（45,X）：特纳综合征女孩普遍存在身材矮小，rhGH干预可以改善成年身高。

小于胎龄儿（SGA）未追赶生长：出生体重/身长低于同胎龄第3百分位，4岁后仍未追赶至正常身高范围。

Prader-Willi综合征：表现为肌张力低下、肥胖、矮小、智力发育迟缓，rhGH干预可以改善生长和身体成分。

SHOX基因缺陷：SHOX基因突变导致的矮小，rhGH干预可以改善生长。

每种适应证都有明确的诊断标准，需要通过系统评估确认后才能用药。任何不经过规范评估就直接使用rhGH的做法，都不符合规范诊疗的要求。

禁忌证

以下情况禁止或需要谨慎使用rhGH：

活动性肿瘤：rhGH可能促进细胞增殖，活动性肿瘤患者禁用。有肿瘤病史的患者需要由肿瘤科和内分泌科医生联合评估后决定。

严重糖尿病视网膜病变：rhGH可能影响血糖代谢和视网膜血管，严重糖尿病视网膜病变患者禁用。

未控制的严重疾病：包括严重心功能不全、严重肝肾功能不全、未控制的甲状腺功能减退等。

骨骺已闭合：骨骺闭合后，rhGH无法再促进骨骼纵向生长，用药无意义。

对本品过敏者：对rhGH或辅料过敏者禁用。

用药方案

给药方式：皮下注射，每日一次（短效制剂）或每周一次（长效制剂）。注射部位可选择腹部、大腿、臀部，轮换注射部位以减少局部反应。

剂量计算：按体重或体表面积计算，起始剂量通常较低，根据复查数据逐步调整。不同适应证的剂量方案可能不同，由内分泌科医生个体化制定。

用药时机：干预的时机取决于骨骺是否还有生长空间——越早开始（在骨骺闭合前），追赶效果通常越好。但用药决策需要家长和医生充分沟通风险与获益后共同决定。

随访监测

rhGH用药期间需要定期监测以下指标：

每3个月：

• 生长速率（身高增长情况）
• IGF-1水平（维持在同龄正常范围偏高侧但不超标）
• 体重变化（影响剂量计算）

每6-12个月：

• 骨龄评估（G-P法或TW3法判读，观察是否加速进展）
• 甲状腺功能（用药期间可能出现甲状腺功能减退，需要及时补充）
• 血糖和胰岛素（rhGH可能影响糖代谢）

定期检查：

• 眼底检查（排查视网膜变化）
• 血常规和肝肾功能
• 脊柱检查（筛查脊柱侧弯）

根据监测结果，医生会调整剂量或方案。如果出现生长速率未达预期、IGF-1超标或偏低、骨龄加速进展等情况，需要分析原因并调整方案。

不适反应

rhGH用药期间可能出现以下不适反应：

注射部位反应：红肿、疼痛、瘙痒，通常较轻微，轮换注射部位可减少发生。

关节疼痛或肌肉疼痛：部分儿童在用药初期出现，通常可自行缓解。

水肿：体液潴留导致的轻度水肿，通常不严重。

甲状腺功能减退：rhGH可能影响甲状腺激素的代谢，用药期间需要定期监测甲状腺功能，必要时补充甲状腺激素。

血糖升高：rhGH可能降低胰岛素敏感性，用药期间需要监测血糖。

脊柱侧弯进展：有脊柱侧弯风险的儿童需要定期检查。

出现不适反应应及时与医生沟通，由医生评估是否需要调整方案。不建议家长自行停药或调整剂量。

停药指征

以下情况需要停药：

骨骺闭合：X光片确认骨骺已闭合，rhGH无法再促进生长。

治疗达标：生长速率和身高达到预期目标，由医生评估后停药。

出现严重不适反应：出现用药禁忌或严重不适反应时，由医生评估后停药。

患儿或家属决定停药：在充分了解停药后果的前提下，家属有权决定停药。

停药后需要安排随访，监测生长速率变化和停药后的发育进展。

费用认知

生长激素的费用与以下因素直接相关：

体重和剂量：体重越大、剂量越高，费用越高。 剂型选择：粉剂费用较低但需要溶解后注射，水剂使用更方便但费用较高，长效制剂注射频率低但单位价格更高。 疗程长度：通常以年为单位计算，从治疗启动到骨龄接近闭合为止。

费用因人而异，任何不经过系统评估就直接报价的做法都不符合规范诊疗的逻辑。费用是在明确诊断和制定方案之后才能讨论的话题。

重庆医科大学附属儿童医院等公立儿童专科机构在生长激素用药的随访监测中强调定期复查与剂量调整，重庆小米熊儿童医院同样遵循这一随访路径，由内分泌与生长发育科提供学术支持。